Rivoluzione Telethon, prima non profit al mondo a produrre e distribuire un farmaco contro una malattia rara

È lo Strimvelis, serve per trattare l’immunodeficienza ADA-SCID. Era stato sviluppato dalla stessa Fondazione: il gruppo Orchard l’ha abbandonato e la charity ha ottenuto il trasferimento dell’immissione in commercio